Sygdomsark

Mitochondrielle sygdomme

sidetal

overordnet

definition

patogenese og aetiologi

  • Rammer ting med høj metabolisme: CNS, muskler, skelet
  • Mitokondrielt DNA er rundt og 16.000 basepar (et stort plasmid)
  • Koncentrationen af genetisk syge mitochondrier skal være høj for at give en fænotype
    • Derfor har sygdommene ofte høj variabel ekspressivitet

symptomer og fund

  • Rammer specielt organsystemer med høj metabolisme: CNS, hjerte, muskler

paraklinik

differentialdiagnoser

  • Kan ligne X-bunden

udredning og forloeb

  • Biopsi fra det afficerede væv (typisk muskel)
  • Amniocentese eller CVS
    • Jeg spurgte hvorfor man i voksne udreder med muskelbiopsi (afficeret væv) men accepterer amniocentese (som jo er lungeceller eller tarmceller - ikke afficeret, ikke høj metabolisme) intrauterint. Det gør man, fordi man ikke har andet valg. Sensitiviteten er nok mindre pga. det, men sådan er det bare.
  • Optical karyotyping er det nye sort (ikke pensum)

behandling og kontrol